Bij klinisch onderzoek gaat het vooral om het controleren van de werkzaamheid en veiligheid van therapieën. Overheden, instanties op het gebied van gezondheidszorg en commissies van zorgverlenende instanties die formularia goedkeuren, hechten echter steeds meer waarde aan de kostenaspecten. Om de kosten of besparingen die aan een bepaalde therapie zijn verbonden te kunnen onderzoeken, worden er vanaf fase II van het klinisch onderzoek gezondheidseconomische parameters gehanteerd. Om na te gaan welke economische gevolgen de onderzochte therapie zal hebben, wordt gekeken naar het aantal doktersbezoeken, de duur van het ziekenhuisverblijf en andere medische zorg die wordt verleend in geval van bijwerkingen. Verder worden de onderzoeksresultaten geanalyseerd aan de hand van algemene en ziektespecifieke maatstaven voor de kwaliteit van het leven.

Tegenwoordig wordt er bij klinische ontwikkeling veel gebruik gemaakt van wiskundige modellen. Daarmee kunnen onderzoekers bepaalde parameters wijzigen – de dosering bijvoorbeeld – en nagaan welk effect dit heeft op de kosten van de therapie.